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臨床研究顯示:造血干細胞移植可逆轉視神經脊髓炎

日期: 2019-10-21
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? ? ? ?科學研究表明,視神經脊髓炎(neuromyelitis optica,NMO)是視神經與脊髓同時或相繼受累的急性或亞急性脫髓鞘病變。在以往的病癥分類上,NMO被認為是多發性硬化癥(MS)的一種罕見亞型。2018年,NMO被認定為是一種可使人衰弱的神經系統疾病,收錄在《第一批罕見病目錄》里,AQP4是其生物標志物。


? ? ? ?2019年1月,論文第一作者、西北大學費恩柏格醫學院醫學教授、免疫療法與自身免疫疾病負責人Richard Burt博士在《JAMA Network》上發表了一項隨機臨床研究,該研究表明在復發緩解型多發性硬化癥(relapsing-remitting multiple sclerosis)患者中,造血干細胞移植可逆轉神經功能障礙,在5年多的時間里,大多數患者延緩或阻止了進一步的進行性功能障礙,或出現新的疾病活動的跡象。


? ? ? ?根據Burt發表的研究,造血干細胞移植逆轉的其他疾病是全身性硬化癥和慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病。與疾病修飾治療(DMT)不同,造血干細胞移植(HSCT)旨在消除自身反應性淋巴細胞,并在無共刺激信號的非炎性環境中重新啟動新的免疫系統。


? ? ? ?在這項針對活躍復發型MS和中度殘疾的患者的初步研究中,非清髓性HSCT與DMT相比,導致疾病進展時間延長,因此需要做進一步的研究來復制發現并評估長期結果和安全性。


臨床研究顯示:造血干細胞移植可逆轉視神經脊髓炎

來源:《Neurology》


? ? ? ?該研究于近日有所突破!最新發表在《Neurology》期刊上的研究表明,造血干細胞移植可逆轉視神經脊髓炎。大多數的NMO患者在接受造血干細胞移植5年后保持良好,并且能夠避免每年花費高達50萬美元的藥物治療。


? ? ? ?在這項研究中,12例視神經脊髓炎患者接受了造血干細胞移植。在移植5年后,在這12名患者中,僅有2人發生疾病復發,不得不重新接受藥物治療。


? ? ? ?造血干細胞源自于患者的骨髓或血液,然而他們的免疫系統很容易被化療所摧毀。造血干細胞移植的目標是讓有缺陷的免疫系統正常運轉。接下來,將他們的造血干細胞重新引入患者體內,然后它們在體內遷移到骨髓中,從而讓他們的免疫系統重置。


? ? ? ?該研究由美國西北大學費恩柏格醫學院和梅奧診所的研究人員共同完成。梅奧診所擁有生物標志物AQP4的專利,并且與Burt、西北大學合作共同進行生物標志物的分析。



資訊出處:

[1]Richard K. Burt, Roumen Balabanov,et al.Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica[J].Neurology,2019,(10).DOI:https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000008394.

[2]Marla Paul.Stem cell transplant reverses disabling MS-like disease[N].Medical press,2019,(10).

[3]Richard K. Burt,Roumen Balabanov,et al.Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis[J].JAMA Network,2019,(1). Doi:10.1001/jama.2018.18743.


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